Alzheimer, Fda approva farmaco per il trattamento della malattia precoce
15 Luglio 2024La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato donanemab, (350 mg/20 mL iniezione una volta al mese per infusione endovenosa), il trattamento di Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) per gli adulti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce (AD), che include persone con decadimento cognitivo lieve (MCI) e persone con lo stadio di demenza lieve dovuta ad AD, con patologia amiloide confermata. Donanemab mensile, riferisce una nota dell’azienda, è la prima e unica terapia mirata alle placche amiloidi con prove a sostegno dell’interruzione della terapia quando le placche amiloidi vengono rimosse.
“Donanemab ha dimostrato risultati molto significativi nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce, per le quali esiste un urgente bisogno di opzioni terapeutiche efficaci. Sappiamo che questi farmaci hanno il massimo beneficio potenziale quando le persone vengono trattate precocemente e stiamo collaborando intensamente con molti interlocutori per migliorare il rilevamento e la diagnosi di questa malattia”, ha affermato Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Lilly Italy hub. “Siamo profondamente grati ai pazienti e ai loro cari per aver partecipato ai nostri studi clinici e agli scienziati e collaboratori di Lilly che perseverano da decenni nella ricerca. Ogni anno, sempre più persone sono a rischio di sviluppare questa malattia e siamo determinati a migliorare la loro vita”.
Nello studio di fase 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, le persone in uno stadio meno avanzato della malattia hanno ottenuto i risultati migliori con donanemab. I partecipanti dello studio sono stati valutati per 18 mesi in due gruppi: un gruppo di pazienti con uno stadio meno avanzato di malattia (quelli con livelli da bassi a medi di proteina tau) e la popolazione complessiva, che ha incluso anche partecipanti con alti livelli di tau. Il trattamento con donanemab ha rallentato significativamente il declino clinico in entrambi i gruppi. Gli individui trattati con donanemab ad uno stadio meno avanzato di malattia hanno mostrato un significativo rallentamento del declino cognitivo (35%) rispetto al placebo sulla scala integrata di valutazione della malattia di Alzheimer (iADRS), che misura la memoria, il pensiero e il funzionamento nel quotidiano. Anche nella popolazione complessiva, la risposta al trattamento è stata statisticamente significativa, e cioè del 22 per cento, utilizzando l’iADRS. Tra i due gruppi analizzati, coloro che erano stati trattati con donanemab avevano un rischio inferiore fino al 39 per cento di progredire alla fase clinica successiva della malattia rispetto a quelli trattati con placebo.
Nella popolazione complessiva dei partecipanti, donanemab ha ridotto le placche amiloidi in media del 61 per cento a 6 mesi, dell’80 per cento a 12 mesi e dell’84 per cento a 18 mesi rispetto all’inizio dello studio. Uno degli obiettivi dello studio era rimuovere le placche amiloidi a livelli minimi coerenti con una scansione visivamente negativa utilizzando la tomografia a emissione di positroni (PET) amiloide. Nel caso in cui i partecipanti raggiungevano questi livelli, terminavano il trattamento con donanemab e passavano al placebo per il resto dello studio.
Donanemab, continua la nota, può causare anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che è un potenziale effetto collaterale delle terapie mirate alla placca amiloide. Questo evento può essere rilevato tramite risonanza magnetica (MRI) e, quando si verifica, può presentarsi come edema temporaneo in una o più aree del cervello, che di solito si risolve nel tempo, o come piccole aree di sanguinamento all’interno o sulla superficie del cervello. In rari casi, possono verificarsi aree più estese di emorragia cerebrale. L’ARIA è solitamente senza sintomi, ma può essere grave e possono verificarsi eventi potenzialmente letali. Donanemab può anche causare alcuni tipi di reazioni allergiche, alcune delle quali possono essere gravi e, in casi molto rari, letali, che si verificano tipicamente durante l’infusione o entro 30 minuti dall’infusione stessa. Il mal di testa è un altro effetto collaterale comunemente riportato.
