Curare la Sla con cellule staminali?

Studi importanti stanno aprendo nuove prospettive per la cura della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) ma si tratta appunto di prospettive. Occorre tempo per trarre conclusioni.

Per commentare con chiarezza gli articoli apparsi su alcuni organi di informazione, circa l’uso delle cellule staminali nei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica, è doveroso un preambolo che ci consente di capire meglio lo stato dell’arte nella messa a punto di terapie efficaci contro questa terribile malattia.

Lo scopo di una sperimentazione clinica è, da un lato, accertarsi della sicurezza del trattamento che si desidera testare e, dall’altro, dimostrare l’efficacia terapeutica di un’indicazione precisa.

Gli studi clinici su nuove terapie vengono svolti in generale in quattro fasi.

Fase I :

Gli studi hanno lo scopo di determinare la sicurezza di un farmaco e conoscere la sua farmacocinetica (ossia ciò che accade al farmaco nel corpo umano: assorbimento, metabolismo, eliminazione e escrezione). Circa il 70% dei farmaci testati supera la fase iniziale di sperimentazione. Una volta che si è dimostrata la sicurezza del farmaco ne viene testate l’efficacia.

Fase II :

Questi studi hanno una durata che varia da qualche mese a 2 anni e sono condotti su un piccolo gruppo omogeneo di pazienti (da 10 a 40 pazienti). Questi permettono di studiare l’efficacia del prodotto e determinare la più piccola dose efficace e la migliore posologia per la fase III.Solo un terzo dei farmaci sperimentati completano con successo gli studi di fase I e II.

Fase III :

Si tratta di studi comparativi effettuati su centinaia di pazienti.

Il trattamento in corso di valutazione è confrontato con un placebo (sostanza farmacologicamente inerte), o con un farmaco di riferimento per l’indicazione terapeutica studiata. Sono studi ad ampia scala condotti quasi sempre nell’arco di uno o più anni. Sulla base dei risultati ottenuti dopo la fase III, le aziende farmaceutiche possono inviare una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio alle autorità sanitarie competenti.

Fase IV (post marketing):

Questi studi permettono ai ricercatori di affinare la loro conoscenza sul farmaco:

1. confrontando il farmaco con altri prodotti già presenti sul mercato;
2. valutando gli effetti a lungo termine sulla qualità della vita del paziente;
3. determinando il rapporto costo-beneficio del farmaco in rapporto ad altri.

Appare a questo punto evidente che gli studi di Fase1 dello splendido gruppo di Vescovi Direttore della Revert Onlus sono solo il punto di partenza di una strada lunga e tortuosa che non è detto ci conduca poi ad una terapia efficace.

Per ora sappiamo solo che, nelle mani di questa Equipe, il trasferimento di cellule staminali negli uomini non arreca danni, è quindi sicuro. Da un lato la notizia è confortante perché le cellule staminali per definizione sono totipotenti cioè si possono trasformare in numerose linee cellulari profondamente diverse tra loro, quindi è perlomeno rassicurante sapere che chi le trasferisce ne ha poi il controllo. Mancano ancora però numerose informazioni soprattutto sulla efficacia, sulle dosi necessarie, sugli effetti a lungo termine. Per concludere: è troppo presto per cantare vittoria. Riparliamone fra qualche anno.

*Neurologo, già direttore Divisione neurologia Azienda ospedaliera Caserta